القاهرة (خاص عن مصر)- في دراسة رائدة لعلاج متلازمة داون، استخدم العلماء تقنية كريسبر-كاس9 لتحرير الجينات للتخلص بنجاح من النسخ الزائدة من الكروموسوم 21 في خلايا متلازمة داون.

يُقدّم هذا التطور أملاً جديداً لعلاج متلازمة داون، وهي حالة وراثية ناجمة عن التثلث الصبغي 21، حيث يمتلك الأفراد ثلاث نسخ من الكروموسوم 21 بدلاً من النسختين المعتادتين.

تقنية كريسبر-كاس9 لتحرير الجينات تُبشّر بعلاج التثلث الصبغي

تنتج متلازمة داون، التي تُصيب مولوداً واحداً من كل ٧٠٠ مولود حي تقريباً، عن نسخة إضافية من الكروموسوم ٢١، مما يؤدي إلى تأخر في النمو، وإعاقة ذهنية، ومشاكل صحية أخرى.

لا تتوفر حالياً علاجات لتصحيح السبب الجيني الكامن وراء هذه الحالة. ومع ذلك، أظهر الباحثون الآن أن تحرير الجينات، وتحديدًا باستخدام نظام كريسبر-كاس9، قد يُقدم حلاً على المستوى الخلوي.

أجرى ريوتارو هاشيزومي وفريقه الدراسة على سلالات خلوية مُنمّاة في المختبر، بما في ذلك الخلايا الجذعية متعددة القدرات والأرومات الليفية الجلدية، والمشتقة من أشخاص مصابين بمتلازمة داون.

باستخدام كريسبر-كاس9، تمكنوا من استهداف وإزالة النسخة الإضافية من الكروموسوم 21 بدقة في خلايا التثلث الصبغي 21. وكانت النتيجة استعادة التعبير الجيني الطبيعي، حيث احتفظت كل خلية بنسخة واحدة من الكروموسوم 21 من كل من الوالدين، بدلاً من نسختين متطابقتين.

اقرأ أيضا.. ديون الشركات التركية بالعملات الأجنبية تصل لأعلى مستوى منذ 5 سنوات

التغلب على تحديات التثلث الصبغي 21

كان أحد الجوانب المهمة لهذا الإنجاز هو قدرة الباحثين على تثبيط آليات إصلاح الحمض النووي الطبيعية للخلية، والتي كانت عادةً ما تُعيق الإزالة الفعالة للكروموسوم الزائد.

زاد هذا التدخل بشكل كبير من معدل نجاح عملية تحرير الجينات، مما ضمن إزالة الكروموسوم المستهدف دون التأثير على الكروموسومات المتبقية. أظهرت الدراسة أنه بمجرد تعديل الخلايا، استعادت وظيفتها الطبيعية، مع استعادة التعبير الجيني وسلوكها الخلوي السليم.

تشير هذه الدراسة التجريبية إلى إمكانية تطوير استراتيجيات مماثلة لأنواع أخرى من الخلايا، بما في ذلك الخلايا العصبية والخلايا الدبقية، وهي ضرورية لوظائف الدماغ. وفي حال نجاحها، يمكن أن تؤدي هذه الأساليب إلى تطوير تدخلات علاجية للأشخاص المصابين بمتلازمة داون.

طريق طويل

على الرغم من أن طريقة كريسبر تُبشر بنتائج واعدة، إلا أن هذه التقنية ليست جاهزة بعد للتطبيق على البشر. ويتمثل أحد التحديات في أنها قد تؤثر بشكل غير مقصود على كروموسومات أخرى، مما قد يؤدي إلى تغيرات جينية غير متوقعة.

ونتيجة لذلك، هناك حاجة إلى مزيد من البحث والتطوير قبل أن تُتاح هذه الطريقة بأمان في الكائنات الحية.

مع ذلك، لا يزال فريق البحث متفائلاً بأنه مع المزيد من التطوير، يمكن أن يصبح تعديل الجينات خيارًا عمليًا للعلاجات المستقبلية، مما قد يُحسّن حياة الأفراد المصابين بمتلازمة داون ويوفر آفاقًا جديدة للعلاجات الجينية.

يمثل هذا الاختراق في مجال تحرير الجينات لمتلازمة داون الثلاثي الصبغي 21 خطوةً مهمةً إلى الأمام في مجال الطب الوراثي، حيث يواصل الباحثون استكشاف إمكانات تقنية كريسبر-كاس9 في تصحيح الحالات الجينية على المستوى الخلوي.

نسخ الرابط تم نسخ الرابط